Thuốc Piqray® đặc hiệu điều trị ung thu vú của Novartis đã được cấp phép tại Singapore

SINGAPORE – Media OutReach – Ngày 1 tháng 3 năm 2021 – Công ty dược phẩm Novartis vừa thông báo Cơ quan Khoa học Y tế (Health Sciences Authority – HSA) đã phê duyệt * Piqray®, một chất ức chế phosphatidylinositol-3-kinase (PIK3CA) loại I đặc hiệu α, để điều trị cho phụ nữ sau mãn kinh và nam giới có thụ thể hormone dương tính ( HR +), thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì ở người 2 (HER2-) âm tính, ung thư vú tiến triển có đột biến PIK3CA kết hợp với chất sinh trưởng sau khi bệnh tiến triển theo phác đồ dựa trên nội tiết.(1)

Ông Itsaraet Gosriwatana, Giám đốc Bộ phận ung thư của Novartis (Singapore) cho biết: “Novartis đã nghiên cứu vai trò của đột biến PIK3CA trong hơn 20 năm và nghiên cứu cách xác định mục tiêu của đột biến này để trì hoãn sự tiến triển của bệnh. Sự hiểu biết về tình trạng PIK3CA là rất quan trọng trong việc trang bị cho các bác sĩ để phát triển một kế hoạch điều trị mang tính cá nhân hóa tốt hơn cho bệnh nhân. Chúng tôi rất vui được cung cấp cho các bệnh nhân ở Singapore PIQRAY, một liệu pháp mới quan trọng cho điều trị bệnh ung thư vú giai đoạn cuối HR + / HER2 bệnh nhân có khối u mang đột biến PIK3CA”.

Sự chấp thuận của HSA dựa trên kết quả của thử nghiệm Giai đoạn III, SOLAR-1, cho thấy, Piqray cộng với fulvestrant (thuốc fulvestrant có tác dụng hỗ trợ điều trị ung thư vú di căn đến các khu vực khác của cơ thể ở phụ nữ đã mãn kinh. Thuốc này còn được sử dụng ở những bệnh nhân không đáp ứng tốt với các loại thuốc khác (ví dụ như tamoxifen), hoạt động bằng cách ngăn chặn các tác động của estrogen, làm chậm sự tăng trưởng của tế bào ung thư) gần như tăng gấp đôi thời gian sống không có tiến triển trung bình (PFS) so với fulvestrant đơn độc ở bệnh nhân ung thư vú giai đoạn cao HR + / HER2- có đột biến PIK3CA (trung bình PFS 11,0 tháng so với 5,7 tháng; Tỷ lệ nguy cơ (Hazard Ratio – HR) = 0,65, KTC 95%: 0,50-0,85; p <0,001). (2)

Piqray cung cấp kết quả PFS nhất quán trên các phân nhóm được chỉ định trước, bao gồm cả những bệnh nhân được điều trị trước đó bằng CDK4 / 6 chất ức chế. (2)

Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (overall response rate- ORR), một chỉ số về tỷ lệ bệnh nhân giảm ít nhất 30% kích thước khối u tổng thể (ở những bệnh nhân có bệnh có thể đo lường được), đã tăng hơn gấp đôi, khi Piqray được thêm vào thuốc tối ưu ở những bệnh nhân có PIK3CA đột biến, (ORR = 35,7% so với 16,2% cho riêng fulvestrant, p = 0,0002). (2,3)

Bệnh nhân ung thư vú tiến triển HR + / HER2- nên được lựa chọn để điều trị bằng Piqray, dựa trên sự hiện diện của đột biến PIK3CA trong mô khối u hoặc bệnh phẩm huyết tương, sử dụng xét nghiệm đã được xác nhận. Nếu đột biến không được phát hiện trong mẫu huyết tương, thì mô khối u nên được xét nghiệm, nếu có. (1)

Phó giáo sư Yap Yoon Sim, Chuyên gia tư vấn cao cấp, Phòng Ung thư y tế, Trung tâm Ung thư Quốc gia Singapore nhận xét: “Gen PIK3CA thường xuyên bị đột biến trong ung thư vú HR + / HER2-, ảnh hưởng đến khoảng 30% đến 40% số người mắc loại bệnh phụ đó. (2) Bệnh nhân ung thư vú giai đoạn cuối với đột biến PIK3CA có xu hướng tiên lượng xấu hơn, phát triển khả năng chống lại các lựa chọn điều trị tiêu chuẩn một cách nhanh hơn”. (6,8,9,10)

Tại Singapore, tổng cộng có 9.634 trường hợp ung thư vú mới được chẩn đoán trong khoảng thời gian từ năm 2011 đến 2015, chiếm gần 1/3 trường hợp ung thư ở phụ nữ và là bệnh ung thư phổ biến nhất được chẩn đoán ở phụ nữ. Trong đó, 1/10 phụ nữ được chẩn đoán mắc bệnh ung thư vú đang ở giai đoạn cuối. (7) Tỷ lệ đột biến điểm trong PIK3CA, là một trong những tỷ lệ được báo cáo thường xuyên nhất cho đến nay đối với bất kỳ gen nào trong bệnh ung thư vú ở Singapore. (4)

Khoảng 30 – 40% những người mắc bệnh ung thư vú kiểu phụ HR + / HER2- có đột biến PIK3CA. (2) Đột biến PIK3CA có liên quan đến sự phát triển của khối u, đề kháng với điều trị nội tiết và tiên lượng tổng thể xấu. (6,8,9,10) Piqray nhắm mục tiêu ảnh hưởng của đột biến PIK3CA và có thể giúp khắc phục tình trạng kháng nội tiết trong HR + ung thư vú tiến triển.

PIQRAY là loại thuốc đầu tiên thuộc loại này được phê duyệt để điều trị cho phụ nữ sau mãn kinh và nam giới, có thụ thể hormone dương tính, HER2 âm tính, ung thư vú giai đoạn nặng có đột biến PIK3CA ở Singapore, Liên minh châu Âu (EU) và Mỹ.

Thông tin về Piqray® (alpelisib)

Piqray là một chất ức chế kinase được phê duyệt kết hợp với fulvestrant để điều trị phụ nữ sau mãn kinh và nam giới, mắc bệnh ung thư vú đột biến HR + / HER2-, PIK3CA, tiến triển hoặc di căn, như được phát hiện bằng xét nghiệm được Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) Mỹ chấp thuận, sau khi tiến triển trên hoặc sau chế độ dựa trên nội tiết. (1)

Khoảng 30 – 40% bệnh nhân ung thư vú giai đoạn cuối có HR + có một đột biến có thể kích hoạt đồng dạng PI3K-alpha, được gọi là đột biến PIK3CA. (2) Những đột biến này có liên quan đến kháng trị liệu nội tiết, tiến triển bệnh và tiên lượng xấu. (6,8,9,10) Piqray hoạt động bằng cách ức chế con đường PI3K, chủ yếu là đồng dạng PI3K-alpha, để giải quyết ảnh hưởng của đột biến PIK3CA.

Thông tin về SOLAR-1

SOLAR-1 là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược (placebo) trên toàn cầu, giai đoạn III, nghiên cứu Piqray kết hợp với fulvestrant cho phụ nữ sau mãn kinh và nam giới, với PIK3CA-đột biến HR + / HER2- ung thư vú tiến triển hoặc di căn tiến triển trên hoặc sau khi điều trị bằng chất ức chế aromatase có hoặc không có chất ức chế CDK4 / 6 (2,3). SOLAR-1 là thử nghiệm quan trọng ở Giai đoạn III đã hỗ trợ việc phê duyệt này.

Thử nghiệm chọn ngẫu nhiên 572 bệnh nhân. Bệnh nhân được phân bổ dựa trên đánh giá mô khối u trung tâm vào nhóm thuần tập đột biến PIK3CA (n = 341) hoặc nhóm thuần tập không đột biến PIK3CA (n = 231). Trong mỗi nhóm thuần tập, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1: 1 để được điều trị bằng đường uống liên tục với Piqray (300 mg một lần mỗi ngày) cộng với fulvestrant (500 mg mỗi 28 ngày + chu kỳ 1 ngày 15) hoặc giả dược cộng với fulvestrant. Sự phân tầng dựa trên di căn nội tạng và điều trị bằng chất ức chế CDK4 / 6 trước đó. (2,3) Bệnh nhân và các điều tra viên bị mù về tình trạng đột biến PIK3CA và cách điều trị.

Điểm cuối chính là điều tra viên địa phương đánh giá PFS bằng cách sử dụng RECIST 1.1 cho những bệnh nhân có đột biến PIK3CA. Tiêu chí phụ quan trọng là tỷ lệ sống sót tổng thể và các tiêu chí phụ bổ sung bao gồm, nhưng không giới hạn, tỷ lệ đáp ứng tổng thể, tỷ lệ lợi ích lâm sàng, chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe, hiệu quả trong nhóm thuần tập không đột biến PIK3CA, tính an toàn và khả năng dung nạp.(2) SOLAR-1 đang tiếp tục thực hiện để đánh giá khả năng sống sót tổng thể và các điểm cuối phụ khác.

Thông tin về Novartis trong nghiên cứu điều trị ung thư vú giai đoạn cuối

Trong hơn 30 năm qua, Novartis đã giải quyết bệnh ung thư vú bằng khoa học tiên tiến, sự hợp tác tuyệt vời và niềm đam mê chuyển đổi chăm sóc bệnh nhân. Với một trong những dòng nghiên cứu ung thư vú đa dạng nhất và một trong những hợp chất ung thư vú đang phát triển có số lượng lớn nhất, Novartis dẫn đầu ngành trong việc khám phá ra các phương pháp điều trị và kết hợp mới, đặc biệt là trong HR + ung thư vú giai đoạn cuối, một dạng bệnh phổ biến nhất.

Chỉ định (1)

Piqray là một chất ức chế nhóm I phosphatidylinositol-3-kinase (PIK3CA) đặc hiệu α được chỉ định để điều trị phụ nữ sau mãn kinh và nam giới, có thụ thể hormone dương tính, HER2 âm tính, ung thư vú tiến triển có đột biến PIK3CA kết hợp với fulvestrant, sau khi bệnh tiến triển theo một chế độ dựa trên nội tiết.

Thông tin an toàn quan trọng (1)

Điều trị bằng Piqray nên được bắt đầu bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong việc sử dụng các liệu pháp chống ung thư.

Piqray được chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm với hoạt chất hoặc với bất kỳ tá dược nào. PIQRAY có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng. PIQRAY có thể gây quá mẫn cảm (bao gồm cả phản ứng phản vệ), biểu hiện bằng các triệu chứng bao gồm, nhưng không giới hạn ở hiện tượng khó thở, đỏ bừng, phát ban, sốt hoặc nhịp tim nhanh.

Các phản ứng có hại của thuốc thường gặp nhất ở những bệnh nhân được điều trị bằng Piqray cộng với fulvestrant là tăng đường huyết, tiêu chảy, phát ban, buồn nôn, mệt mỏi và suy nhược, giảm cảm giác thèm ăn, viêm miệng, nôn mửa và giảm cân.

Bệnh nhân nên nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình tất cả các loại thuốc họ dùng, bao gồm thuốc theo đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và các chất bổ sung thảo dược. PIQRAY và các loại thuốc khác có thể ảnh hưởng lẫn nhau gây ra tác dụng phụ.

Để biết thêm thông tin, hãy xem Thông tin kê đơn đầy đủ cho Piqray, có tại https://www.novartis.com.sg/product-liisst/PIQARAY

*HSA phê duyệt cho PIQRAY vào ngày 25 tháng 3 năm 2020

Tài liệu tham khảo

1. Piqray (alpelisib) Singapore Prescribing Information. Novartis Singapore; Jan 2020.
2. André F, Ciruelos E, Rubovszky G. Alpelisib for PIK3CA-Mutated, Hormone-Receptor-Positive Advanced Breast Cancer. N Eng J Med 2019.
3. Juric D, Ciruelos EM, Rubovszky G et al. Alpelisib (ALP) + fulvestrant (FUL) for advanced breast cancer (ABC): Phase 3 SOLAR-1 trial results. Presented at the San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) (Abstract #GS3-08) on December 6, 2018.
4. Liang, X., Lau, Q., Salto-Tellez, M., Putti, T., Loh, M. and Sukumar, S., 2006. Mutational hotspot in Exon 20 of PIK3CA in breast cancer among singapore chinese. Cancer Biology & Therapy , 5(5), pp.544-548.
5. Moynahan ME, Chen D, He W, et al. Br J Cancer. 2017;116(6):726-730002E
6. Miller TW, Rexer BN, Garrett JT, et al. Mutations in the Phosphatidylinositol 3-Kinase Pathway: Role in Tumor Progression and Therapeutic Implications in Breast Cancer. Breast Cancer Res. 2011.
7. National Registry of Diseases Office (NRDO).Singapore Cancer Registry Annual Registry Report 2015. Jun 2017
8. Sobhani N, Roviello G, Corona SP et al. The prognostic value of PI3K mutational status in breast cancer: a meta-analysis. J Cell Biochem. 2018;119(6):4287-4292.
9. Sabine V, Crozier C, Brookes C, et al. Mutational analysis of PI3K/AKT signaling pathway in tamoxifen exemestane adjuvant multinational pathology study. Journal of Clinical Oncology. 2014;32:2951-2958.
10. Saal LH, Johansson P, Holm K. Poor prognosis in carcinoma is associated with a gene expression signature of aberrant PTEN tumor suppressor pathway activity. PNAS. 2007;104(18):7564-7569.

Thông tin về Novartis Global

Novartis đang tái tạo y học để cải thiện và kéo dài cuộc sống của con người. Là một công ty hàng đầu về dược phẩm tầm cỡ toàn cầu, Novartis sử dụng khoa học tiên tiến và công nghệ kỹ thuật số để tạo ra các phương pháp điều trị biến đổi trong các lĩnh vực y tế cần thiết. Trong nhiệm vụ tìm kiếm các loại thuốc mới, Novartis luôn được xếp hạng trong số các công ty hàng đầu thế giới đầu tư vào nghiên cứu và phát triển (R&D).

Các sản phẩm của Novartis tiếp cận gần 800 triệu người trên toàn thế giới và Novartis đang tìm ra những cách sáng tạo để mở rộng khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị mới nhất của mình. Khoảng 109.000 người thuộc hơn 145 quốc tịch làm việc tại Novartis trên khắp thế giới. Có thể tìm hiểu thêm tại www.novartis.com.

Novartis đang ở trên Twitter. Đăng ký để theo dõi @Novartis tại http://twitter.com/novartis

Đối với nội dung đa phương tiện của Novartis, hãy truy cập www.novartis.com/news/media-library

Đối với các câu hỏi về trang web hoặc yêu cầu đăng ký, hãy liên hệ media.relations@novartis.com